Агенцията за храните и лекарствата (FDA) одобрява медикамента срещу автоимунен хепатит, Zetomipzomib, за начало на изпитвания върху хора
Photo by Carlos Alberto Gómez Iñiguez on Unsplash
Службата FDA (Агенция за храни и лекарства в САЩ) дава зелена светлина на zetomipzomib като ново лекарство, което да се изследва върху хора. Следващата стъпка е клинично изпитване от Фаза 2 за този медикамент срещу автоимунен хепатит.
В началото на октомври 2022 компанията Kezar Life Sciences, Inc. обяви, че тяхното лекарство срещу автоимунен хепатит е получило одобрение за начало на изследванията върху хора, следствие на кандидатурата на компанията пред Агенцията за храните и лекарствата на САЩ .
Терапията със zetomipzomib представлява първи в класа си, селективен имунопротеазомен инхибитор, предназначен за лечение на автоимунен хепатит (АИХ). АИХ е рядко хронично заболяване, което кара имунната система да атакува черния дроб. Това води до възпаление и увреждане на тъканта, което с годините сериозно влошава здравето и ежедневието на пациентите.
АИХ засяга приблизително 140.000 лица в САЩ, като случаите са 4 пъти повече при жените, отколкото при мъжете. Ако не се лекува, АИХ може да доведе до цироза, чернодробна недостатъчност и хепатоцелуларен карцином.
В момента има налични терапии за АИХ, но хроничните кортикостероиди могат да засилят негативния ефект на болестта и смъртността. Чрез препарата zetomipzomib компанията Kezar Life Sciences се опитва да предостави терапевтичен режим, който да намали необходимостта от хронично потискане на имунитета посредством кортикостероиди.
„Пациентите с автоимунен хепатит имат нужда от нови терапии, които по-добре лекуват болестта им,“ казва Craig Lammert, д.м., асистент-преподавател по медицина в Университета на Индиана и изпълнителен директор на Асоциацията на автоимунния хепатит (Autoimmune Hepatitis Association). „При повечето пациенти с АИХ се налага доживотна поддържаща терапия и един алтернативен лечебен режим, който намалява или премахва необходимостта от имуносупресия, ще бъде добре дошъл за пациентите и медицинската общност.“
С това разрешително от АХЛ компанията Kezar Life Sciences планира да започне изпитване от фаза 2 PORTOLA. „Средството Zetomipzomib е уникална малка молекула с потенциала да бъде не-имунопотискаща, противовъзпалителна терапия за множество автоимунни заболявания,“ казва Noreen R. Henig, д.м., главен медицински директор на Kezar. „Планираме да проведем PORTOLA, ранно проучване за потвърждаване на концепцията, паралелно с другите си развойни усилия, в т.ч. изпитване в късна фаза за ефикасност при пациенти с лупус нефритис (lupus nephritis) и потенциално програма за пациенти със системен лупус еритематозус (lupus erythematosus).“
Това клинично изпитване е рандомизирано, двойно сляпо, с контролна група с плацебо и ще оцени безопасността и ефикасността на препарата zetomipzomib за пациенти с АИХ, които не са реагирали достатъчно добре на стандартната терапия, или при които заболяването се е повторило. Целевата група е от 24 пациента, които на произволен принцип ще бъдат разпределени в съотношение 2:1 да получават zetomipzomib с prednisone или плацебо с prednisone в продължение на 24 седмици. До 14-та седмица на изследваните пациенти ще бъде намалена дозата на стероида по определен протокол.
Първичната контролна точка за измерване на ефикасността ще оцени пропорцията пациенти, които постигат пълен отговор, измерен като нормализиране на нивата на alanine aminotransferase (ALT) и aspartate aminotransferase (AST) с успешно намаляване на кортикостероида до 24-та седмица.
Медикаментът Zetomipzomib (KZR-616) е нов, първи по рода си селективен имунопротеазомен инхибитор, който може да има потенциал да лекува множество автоимунни заболявания. Предклиничните изследвания предполагат, че селективният имунопротеазомен инхибитор води до широк противовъзпалителен отговор при изследвани животни с няколко автоимунни заболявания, като в същото време избягва потискането на имунитета. Данните, получени от клиничните изпитвания от фаза 1 установяват, че препаратът zetomipzomib има благоприятен профил на безопасност и поносимост.