Взехме участие в международна среща за редки автоимунни заболявания на черния дроб

В периода 23-27 май в Единбург се проведе среща на високо равнище, която събра участници от различни области - пациентски организации, представители на научната и фармацевтична област, за да се дискутират две сравително малко познати автоимунни заболявания - Primary Biliary Cholangitis (първичен билиарен холангит) и Primary Sclerosing Cholangitis (Първичен склерозиращ холангит).

По покана на организаторите от PBC Foundation, Сдружение "ХепАктив" взе участие в срещата заедно с други 17 пациентски организации от цял свят с цел обмяна на опит, повишаване на информираността относно симптиматика, настоящи терапии и молекули в ход на разработка.

Диагностицирането и при двете заболявания може да отнеме години и все още не съществува лечение, което дефинитивно да излекува PBC или PSC. Одобрените терапии са поддържащи, с редица странични ефекти и не винаги оптимален ефект, което още повече налага нуждата от засилена научна работа в тази област.

Накратко за първичния билиарен холангит:

Среща се 9 пъти по-често при жените, отколкото при мъжете. В миналото това заболяване се нарича първична билиарна цироза, поради факта, че при някои пациенти заболяването води до поява на цироза. През 2016 г. редица организации подемат инициатива за промяна на името, тъй като думата ''цироза'' води до погрешно внушение, че при всеки пациент настъпва такава, или че пациентът употребява алкохол. В следствие на това, името бива променено и от няколко години думата ''цироза'' е заместена с ''холангит''. За съжаление масово в България се прилага все още старото наименование.

Първичен билиарен холангит е доживотно автоимунно състояние, което засяга черния дроб. С прости думи, тялото смята, че жлъчните пътища в черния дроб са чужди тела и се опитва да унищожи лигавицата на тези канали. Тези жлъчни пътища са проектирани да оттичат потока на жлъчката от черния дроб, така че увреждането на тези канали води до лошо оттичане на жлъчни киселини. Жлъчните киселини изтичат от жлъчните пътища, увреждайки околните чернодробни клетки, което причинява възпаление и фиброза в черния дроб.

Това заболяване е от семейството на автоимунните състояния, макар да не се знае точният причинител. Диагностичният инструмент е кръвният тест AMA (антимитохондриално антитяло) и е 95% точен.

Урсодезоксихолевата киселина (Urso) понастоящем е единственото одобрено медицинско лечение от първа линия за PBC. Това е жлъчна сол, която позволява на жлъчката да бъде източена от черния дроб, като забавя клетъчните промени и често води до нормализиране на чернодробните ензими.

Обетихолевата киселина (Obeticholic Acid) също е одобрена и лицензирана за PBC като терапия от втора линия, която да се използва, когато пациентът не отговаря напълно на (или има непоносимост към) Urso.

Накратко за първичния склерозиращ холангит:

Засяга предимно мъже на ранна или средна възраст. При първичния склерозиращ холангит възпалението причинява белези в жлъчните пътища. Тези белези правят каналите твърди и тесни и постепенно причиняват сериозно увреждане на черния дроб. Повечето хора с първичен склерозиращ холангит също имат възпалително заболяване на червата, като улцерозен колит или болест на Крон.

При повечето хора заболяването прогресира бавно. В крайна сметка може да доведе до чернодробна недостатъчност, повтарящи се инфекции и тумори на жлъчните пътища или черния дроб. Чернодробната трансплантация е единственото известно лекарство за напреднал първичен склерозиращ холангит, но заболяването може да рецидивира в трансплантирания черен дроб при малък брой пациенти.

Ранните симптоми често включват:

•    Умора
•    Сърбеж
•     Жълтеница
•     Болка в корема